Американские и Тайваньские ученые, используя генную терапию, у детей с редким неврологическим заболеванием добились частичного восстановления двигательных функций.
Четыре пациента в возрасте от четырех до шести лет с редким наследственным заболеванием — дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот участвовали в первой фазе клинических испытаний. В мозгу детей, страдающих таким заболеванием, не вырабатываются нейромедиаторы серотонина и дофамина. Пациенты остаются практически парализованными и умирают в раннем детстве.
Врачи, во время лечения, в область мозга пациентов, где должны вырабатываться серотонин и дофамин, ввели вирус с рабочей копией гена декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. После лечения, в течение 16 месяцев самостоятельно стоять мог один из пациентов, от полугода до 15 месяцев могли сидеть без посторонней помощи другие пациенты. У всех детей вырос уровень серотонина и дофамина, они стали набирать весь, также у них появилась возможность двигать головой.
Также родителями детей, участвующих в эксперименте, было отмечено, что у детей улучшился сон, а также координация движения глаз и эмоциональная стабильность.
Дети-участники исследования имеют самое тяжелое из известных наследственных заболеваний, которые связаны с нарушением двигательной способности. Помочь им смогла только генная терапия.
По словам ученых, благодаря данному исследованию открываются возможности для раннего лечения неврологических заболеваний с применением генной терапии.
Ученые также надеются, что результаты их труда помогут в лечении болезни Паркинсона, а также других распространенных заболеваний.
В дальнейшем ученые собираются применить данный метод лечения на 8 пациентах, а именно 4 из Америки и 4 из Тайваня.
