В желании вылечить человека имеющего редкое калечащее генетическое заболевание, ученые провели смелый эксперимент, первый в своем роде, и попытались отредактировать ген непосредственно внутри живой ткани пациента.
Вместо всем привычного CRISPR, ученые использовали вирусное редактирование, проводящееся при помощи инъекции крови с вирусным отредактированным геном.
«В первый раз, пациент получает терапию предназначеную для точного редактирования ДНК клеток непосредственно внутрь тела», — говорит генеральный директор компании Sangamo Therapeutics, Сэнди Макрэй, чья компания проводит испытания экспериментальной процедуры: «Мы находимся в начале новой эры геномной медицины.»
Первым пациентом испытавшим на себе такое лечение стал 44-летний Брайан Мадье с синдромом Хантера из Аризоны, заболевание вызвано дефицитом фермента iduronate–2-sulfatase (I2S). Из-за мутации гена люди с синдромом Хантера не в состоянии расщеплять glycosaminoglycans (gags), из-за этого они накапливаются в организме и провоцируют множество заболеваний, болезнь только Брайана Мадье заставила провести 26 операций для лечения грыж, позвоночника, ушей и глаз.
Экспериментальная терапия SB-913 была проведена в Калифорнии. Брайан провел под капельницей три часа. Так как все прошло в понедельник, пока неизвестно как сильно отразилась терапия на Брайане, теперь ученые будут отслеживать месячные, трехмесячные, полугодовые и годовые изменения в организме пациента, и если все будет хорошо, то ученые перейдут на клинические испытания с большим числом добровольцев. В конечном итоге ученые планируют лечить этим методом множество заболеваний.
fainaidea.com
