Данное расстройство вызывается мутацией в генах, которая провоцирует слабость мышц. Ученые успешно использовали программу для редактуры генома CRISPR, которая показала хорошие результаты.
В ходе лабораторных опытов ученые облегчили симптомы мышечной дистрофии у мышей за счёт программы для редактуры генома. Мышечная дистрофия — это очень тяжелое наследственное расстройство, вызываемое мутациями в генах, которое ослабляет мышечные волокна. Программа CRISPR помогла воздействовать на геном мышей с мышечной дистрофией и увеличить выраженность определенных генов.
А это обеспечило организм мышей важнейшими инструкциями, которые там отсутствовали. В результате, процесс потери мышечных волокон остановился, а симптомы паралича не развились. Благотворительные общества помощи жертвам мышечной дистрофии подчеркивают, что ученым пока не удалось обнаружить средство полного излечения от болезни, и радоваться полученным результатам рано, так как еще предстоят тесты на людях. Однако выводы исследования звучит многообещающе.
В России от генетических нарушений мышц вроде мышечной дистрофии страдает около 140 тысяч человек. Большинство подобных диагнозов ставится в детском возрасте, впоследствии симптомы расстройства прогрессируют со временем. Авторы исследования с помощью своей методики воздействовали на организм мышей, страдающих от врожденной мышечной дистрофии типа 1А.
